O fígado é o ponto principal de biotransformação de fármacos. Embora a biotransformação classicamente efetue a inativação de fármacos, alguns metabólitos são farmacologicamente ativos — às vezes, muito mais que o composto original. Uma substância inativa ou fracamente ativa que tenha um metabólito ativo é denominada profármaco, em especial se projetada para liberar a porção ativa de modo mais efetivo.

Os fármacos podem ser biotransformados por oxidação, redução, hidrólise, hidratação, conjugação, condensação ou isomerização; mas, qualquer que seja o processo, o objetivo é de facilitar sua excreção. As enzimas envolvidas na biotransformação encontram-se em muitos tecidos, mas, em geral, concentram-se no fígado. Os índices de biotransformação de fármacos variam entre os pacientes. Alguns pacientes metabolizam um fármaco tão rapidamente que suas concentrações plasmáticas e teciduais de eficácia terapêutica não são alcançadas; em outros, o metabolismo pode ser tão lento que as doses habituais têm efeitos tóxicos. Os índices individuais de biotransformação de fármacos são influenciados por fatores genéticos, doenças coexistentes (em particular, hepatopatias crônicas e insuficiência cardíaca avançada) e interações entre fármacos (em especial as que envolvem indução ou inibição de biotransformação).

Para muitos fármacos, a biotransformação ocorre em 2 fases. As reações na fase I englobam a formação de um novo grupo funcional ou modificado ou clivagem (oxidação, redução, hidrólise); essas reações são não sintéticas. As reações na fase II englobam a conjugação com alguma substância endógena (p. ex., ácido glucurônico, sulfato, glicina); essas reações são sintéticas. Os metabólitos formados nas reações sintéticas são mais polares e, portanto, mais prontamente excretados pelos rins (na urina) e pelo fígado (na bile) que aqueles formados por reações não sintéticas. Alguns fármacos só são submetidos às reações das fases I ou II; assim, os números de fase refletem a classificação funcional, em vez de sequencial.